AstraZeneca: Långtidsdata visar klinisk nytta för PNH-patienter med danicopan
AstraZenecas långtidsdata från ALPHA-studien visar att danicopan hjälper till att bibehålla klinisk nytta hos patienter med den sällsynta blodsjukdomen PNH som upplever kliniskt signifikant extravaskulär hemolys.
Läkemedelsföretaget AstraZeneca har presenterat nya långtidsdata från sin pivotala fas III ALPHA-studie. Studien utvärderade effekten och säkerheten av danicopan, en undersökt oral substans, som tillägg till befintlig behandling för patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som upplever kliniskt signifikant extravaskulär hemolys (EVH).
Resultaten från 24 veckor och den långsiktiga förlängningsperioden, som presenterades vid American Society of Hematology (ASH) årliga möte, visade att danicopan, när det gavs som tillägg till Ultomiris eller Soliris, fortsatte att ge klinisk nytta. Förbättringar i genomsnittliga hemoglobinvärden och absolut retikulocyträkning (ARC) bibehölls upp till 48 veckor.
PNH är en sällsynt blodsjukdom som kännetecknas av nedbrytning av röda blodkroppar. Medan C5-inhibitorer som Ultomiris och Soliris effektivt hämmar intravaskulär hemolys, upplever cirka 10-20% av patienterna fortfarande EVH. Detta tillstånd kan leda till symtom som anemi och behov av blodtransfusioner.
Danicopan är en förstklassig, undersökt hämmare av Faktor D. Studiedata tyder på att tillägg av danicopan till C5-inhibitorbehandling kan erbjuda en potentiell strategi för patienter med EVH, samtidigt som den kvarvarande intravaskulära hemolysskyddet från C5-inhibitorn bibehålls.