AstraZeneca och MSD får godkännande för Koselugo i USA
USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet FDA har godkänt Koselugo (selumetinitib) från AstraZeneca och MSD. Läkemedlet är avsett för barnpatienter med neurofibromatos typ 1 som har symptomatiska, inoperabla plexiforma neurofibrom.
AstraZeneca och MSD har erhållit godkännande från USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) för läkemedlet Koselugo (selumetinitib). Läkemedlet är avsett för pediatriska patienter från två års ålder med neurofibromatos typ 1 (NF1) och symptomatiska, inoperabla plexiforma neurofibrom (PN).
Godkännandet baseras på positiva resultat från den National Cancer Institute (NCI)-sponsrade fas II-studien SPRINT. Koselugo är den första läkemedelsbehandlingen som godkänts globalt för PN vid NF1. NF1 är en sällsynt genetisk sjukdom där PN kan orsaka smärta, motoriska funktionsstörningar och andra kliniska problem.
I SPRINT-studien uppnådde 66 procent av de pediatriska patienterna som behandlades med Koselugo en bekräftad partiell respons, definierad som minst 20 procents minskning av tumörvolymen. Läkemedlet utvecklas och kommersialiseras gemensamt av AstraZeneca och MSD. En ansökan om marknadsföringstillstånd har även lämnats in till Europeiska läkemedelsmyndigheten.
AstraZeneca mottog en Priority Review Voucher (PRV) i USA, avsedd att uppmuntra utvecklingen av nya läkemedel för sällsynta pediatriska sjukdomar. Företaget förväntar sig intäkter och ser läkemedlet som ett potentiellt paradigmskifte i behandlingen av dessa patienter.