AstraZeneca får ny godkännande i Kina för behandling av sällsynt sjukdom
AstraZenecas läkemedel Koselugo (selumetinib) har godkänts i Kina för behandling av barn med typ 1 neurofibromatos (NF1). Godkännandet gäller symtomatiska, inoperabla plexiforma neurofibrom.
AstraZeneca har mottagit godkännande från Kinas nationella läkemedelsmyndighet (NMPA) för sitt läkemedel Koselugo (selumetinib). Läkemedlet är avsett för barn över tre år som lider av typ 1 neurofibromatos (NF1) och har symtomatiska, inoperabla plexiforma neurofibrom (PN).
NF1 är en sällsynt genetisk sjukdom som drabbar ungefär en av 3000 personer globalt. Den kännetecknas av tillväxt av godartade tumörer längs nerverna. Hos upp till 30–50 procent av patienterna kan dessa tumörer orsaka betydande funktionsnedsättningar, smärta och missbildningar, vilket påverkar barnens livskvalitet avsevärt.
Godkännandet baseras på positiva resultat från SPRINT Stratum 1-studien. Studier visade att Koselugo minskade storleken på inoperabla tumörer hos barn. Läkemedlet är en oral behandling som riktar sig mot den underliggande mekanismen för tumörtillväxt genom att hämma MEK-enzymer.
Koselugo är redan godkänt som behandling i USA, Europeiska unionen, Japan och flera andra länder. Detta kinesiska godkännande utvidgar behandlingsalternativen för NF1-patienter i en region där behandlingsmöjligheterna för sällsynta sjukdomar tidigare varit begränsade.