AstraZenecas läkemedel visar förbättring vid generell myasthenia gravis

AstraZenecas nya läkemedel gefurulimab har visat statistiskt signifikant och kliniskt meningsfull förbättring av symtom vid generell myasthenia gravis (gMG). Resultaten från Fas III-studien PREVAIL, som presenterades i San Francisco, visar att läkemedlet förbättrade patienternas förmåga att utföra dagliga aktiviteter (MG-ADL-poäng) vid vecka 26 jämfört med placebo.

Studien visade också att gefurulimabs effekter var snabba och ihållande. Kliniskt meningsfull förbättring av patienternas funktionsförmåga observerades redan under den första behandlingsveckan, och denna nytta kvarstod under hela den 26 veckor långa studieperioden. Dessutom förbättrade läkemedlet patienternas muskelstyrka, mätt med Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-poäng, redan efter fyra veckors behandling, och denna effekt bibehölls fram till studiens slut.

Gefurulimab är en ny typ av dubbelverkande nanobody-läkemedel utformat för subkutan självadministrering. Det erbjuder ett nytt behandlingsalternativ för patienter med generell myasthenia gravis som producerar antikroppar mot acetylkolinreceptorn (AChR-Ab+). Enligt läkemedelsföretaget var läkemedlets säkerhetsprofil i linje med tidigare C5-hämmare, och de vanligaste biverkningarna var milda till måttliga.

Myasthenia gravis är en sällsynt autoimmun sjukdom som orsakar muskelsvaghet och minskad funktion. De nya forskningsresultaten ger hopp till patienter som lider av sjukdomens oförutsägbara och ofta försvagande symtom. AstraZeneca fortsätter utvecklingen av läkemedlet för att erbjuda en transformativ behandling för patienter globalt.