AstraZenecas nya läkemedel misslyckas i Fas III-studie för hjärtsjukdom
AstraZenecas och Ionis Wainua (eplontersen) Fas III-studie CARDIO-TTRansform uppnådde inte primärt effektmått för behandling av transthyretin-medierad amyloidoskardiomyopati.
AstraZeneca och Ionis har meddelat att deras Fas III-studie CARDIO-TTRansform för läkemedlet Wainua (eplontersen) inte nådde sitt primära effektmått. Studien utvärderade läkemedlets potential vid behandling av transthyretin-medierad amyloidoskardiomyopati (ATTR-CM) hos vuxna.
Studiens primära effektmått, en kombination av kardiovaskulär dödlighet och återkommande kardiovaskulära kliniska händelser upp till vecka 140, visade ingen statistiskt signifikant skillnad jämfört med placebo. Läkemedlet tolererades generellt väl, utan några säkerhetsmässiga avvikelser från tidigare resultat.
Resultaten indikerade att tillägget av Wainua till standardbehandling, där de flesta patienter redan fick en stabilisator, inte gav någon statistiskt signifikant nytta. En nominellt signifikant effekt observerades dock i en förspecificerad subgruppsanalys av patienter som fick Wainuamonoterapi jämfört med placebo.
ATTR-CM är en progressiv och ofta dödlig sjukdom som drabbar hjärtat, och uppskattas drabba 300 000 till 500 000 människor globalt. Företagen kommer nu att analysera de fullständiga data för att bättre förstå resultaten, vilka kommer att presenteras vid European Society of Cardiology (ESC) Congress i augusti 2026.