Atrium Therapeutics får FDA-godkännande för PRKAG2-syndrombehandling
USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har godkänt Atrium Therapeutics undersökningsansökan för läkemedelskandidaten ATR 1072. Läkemedlet ska utvärderas för behandling av det sällsynta PRKAG2-syndromet.
Atrium Therapeutics meddelade den 15 juli 2026 att USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har godkänt deras ansökan om undersökningsläkemedel (IND) för kandidaten ATR 1072. Godkännandet möjliggör start av en fas 1/2 klinisk prövning kallad Corventis™, avsedd för behandling av det sällsynta PRKAG2-syndromet.
PRKAG2-syndromet är en sällsynt, ärftlig hjärtsjukdom som för närvarande saknar botande behandling. Sjukdomen orsakas av mutationer i PRKAG2-genen, vilket leder till förtjockning av hjärtmuskeln och rytmrubbningar. Atrium Therapeutics VD, Kathleen Gallagher, betonade i ett uttalande att tillståndet "representerar ett djupt otillfredsställt behov".
Corventis™-studien kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken, farmakodynamiken och effekten av ATR 1072. Cirka 37 deltagare kommer att rekryteras i två delar. Den första deltagaren förväntas inkluderas i slutet av 2026, med preliminära resultat som väntas under andra halvåret 2027.
ATR 1072 är Atriums ledande terapikandidat. Den använder företagets RNA-teknologi för att tysta messenger-RNA (mRNA) från den muterade PRKAG2-genen, vilket minskar patologisk glykogenackumulering i hjärtat. Målet är att förbättra hjärtfunktionen. Företaget har även andra terapikandidater under utveckling för sällsynta kardiomyopatier.