Genterapin tBE uppnår remission vid sicklecellssjukdom och beta-talassemi
En ny studie publicerad i Cell Stem Cell visar att tBE-baserad genterapi har uppnått hållbar klinisk remission hos patienter med sicklecellssjukdom och beta-talassemi. Terapin har visat sig vara säker och effektiv oavsett patientens genetiska bakgrund.
Shanghai, Kina – 7 september 2026 – Nya data om effektiviteten och säkerheten hos tBE-baserad genterapi för patienter med sicklecellssjukdom (SCD) och beta-talassemi (TDT) har publicerats i den vetenskapliga tidskriften Cell Stem Cell. Studien bekräftar att terapin har uppnått hållbar klinisk remission hos patienter med olika genetiska bakgrunder.
Resultaten bygger vidare på tidigare studier i Kina där patienter med TDT uppnådde 100 % transfusionsoberoende. Den nya forskningen visar att tBE-genterapin är lika säker och effektiv även för patienter med SCD av afrikansk härkomst samt för patienter med TDT från Syd- och Sydostasien. Detta breddar potentiellt terapins användningsområde globalt.
Terapin använder en basredigeringsteknik kallad tBE, som specifikt riktar sig mot vissa DNA-sekvenser. Denna precision tros vara avgörande för att uppnå långvariga behandlingssvar och minska behovet av blodtransfusioner. Studien fokuserade särskilt på hur olika genetiska bakgrunder påverkar behandlingsresultaten.
Resultaten indikerar att tBE-teknologin kan erbjuda en ny behandlingsmetod för ärftliga blodsjukdomar, vilka utgör ett betydande folkhälsoproblem globalt. Ytterligare forskning behövs för att bekräfta långtidseffekter och samla erfarenheter från en bredare patientgrupp.