Nyttigaradvärdering för Glybera-genterapi pausas
Tysklands gemensamma federala kommitté (G-BA) har för första gången skjutit upp en nyttovärderingsfrist för ett läkemedel. Anledningen är ny data om Glyberas effekt.
Tysklands gemensamma federala kommitté (G-BA) har för första gången skjutit upp en nyttovärderingsfrist för ett läkemedel, och därmed överskridit den lagliga tidsfristen för en sådan bedömning. Beslutet rör läkemedlet Glybera, en särläkemedel (orphan drug) avsett för behandling av den metabola sjukdomen lipoproteindesiciency (LPLD), en mycket sällsynt ärftlig sjukdom.
G-BA, som är Tysklands nationella tillsynsmyndighet för läkemedel, skulle på torsdagen fatta ett beslut om nyttovärderingen för Glybera. Sjukdomen karaktäriseras av en brist på ett enzym i fettmetabolismen. Cirka 500 personer i Europa lider av detta tillstånd.
Anledningen till att nyttovärderingen har pausats är ny information om läkemedlets effekt som har lämnats in till Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). EMA kommer att granska dessa nya rön under nästa vecka. Det fortsatta förfarandet är beroende av EMA:s beslut.
Ordföranden för G-BA, Josef Hecken, beskrev situationen som "en atypisk specialfall" och har fryst AMNOG-processen tills vidare. Han betonade att G-BA i andra fall noggrant följer tidsfristerna, vilket bevisats i de cirka 120 tidigare genomförda förfarandena.