BioMarin presenterade femåriga POMBILITI-studieresultat

BioMarin Pharmaceutical Inc. presenterade under den 31:a årliga kongressen för World Muscle Society (WMS) i Hiroshima, Japan, femåriga uppföljningsdata för behandlingen POMBILITI® (cipaglucosidase alfa-atga) i kombination med OPFOLDA® (miglustat) vid sen debut av Pompe-sjukdom (LOPD).

Resultaten från den öppna förlängningsstudien (OLE) PROPEL visade varaktig förbättring av motorisk funktion och relativ stabilisering av lungfunktion över lång tid. Analysen inkluderade data från 82 individer som kontinuerligt behandlades under fem år. Studien omfattade både patienter som tidigare fått enzymersättningsterapi (ERT) och de som inte fått det.

"Dessa femåriga resultat visar att POMBILITI och OPFOLDA kan ge varaktiga, långsiktiga fördelar för personer med sen Pompe-sjukdom", sade Greg Friberg, Executive Vice President och Chief Research & Development Officer vid BioMarin. Han betonade att bibehållen motorisk funktion och begränsad lungfunktionsnedgång är kliniskt meningsfullt.

Inga nya säkerhetssignaler identifierades. Cirka 51 procent av deltagarna upplevde behandlingsrelaterade biverkningar, varav de flesta var hanterbara. Fem individer avslutade behandlingen av säkerhetsskäl.

BioMarin presenterade även preliminära data för nivudirsen (BMN 351), en undersökt behandling för pojkar med Duchennes muskeldystrofi.