Cellectis inledde klinisk prövning med UCART123 för BPDCN-patienter
Cellectis har administrerat sin genredigerade CAR T-cellbehandling UCART123 till den första patienten med BPDCN, en sällsynt och aggressiv blodcancer, vid MD Anderson Cancer Center i USA.
Bioteknikföretaget Cellectis har påbörjat en fas I-klinisk prövning i USA med sin produktkandidat UCART123. Den första patienten med en sällsynt och aggressiv cancerform kallad blastisk plasmacytisk dendritisk cells neoplasi (BPDCN) har behandlats vid MD Anderson Cancer Center i Texas.
UCART123 är en genredigerad CAR T-cellbehandling som riktar sig mot CD123-målet. Den är utvecklad som en "off-the-shelf"-terapi, vilket innebär att den kan användas för flera patienter utan individuell tillverkning, vilket potentiellt kan minska kostnader och väntetider. Detta är den första gången behandlingen utvärderas i kliniska prövningar i USA.
BPDCN är en sällsynt och aggressiv blodsjukdom som påverkar benmärgen och ofta även huden och lymfkörtlarna. Sjukdomen anses vara svårbehandlad, och befintliga behandlingsmetoder, såsom kombinationkemo, ger ofta endast övergående svar innan sjukdomen återkommer.
Studien leds av cancerläkare vid MD Anderson och undersöker säkerheten och effekten av UCART123 hos patienter med antingen frontlinje-, återfallande eller refraktär BPDCN. Cellectis syftar till att erbjuda en ny behandlingsmöjlighet för denna svårbehandlade cancerform genom genredigering.