Cellectis stoppar studier av UCART123 på begäran av FDA

Det kliniska bioteknikföretaget Cellectis har meddelat att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har begärt ett stopp för fortsatta kliniska studier gällande deras produktkandidat UCART123. Stoppet gäller två pågående fas 1-studier som undersöker behandlingen av akut myeloisk leukemi (AML) och blastisk plasmacellulär dendritisk cellsjukdom (BPDCN).

Cellectis arbetar för närvarande med utredare och FDA för att kunna återuppta studierna. Planen är att presentera ett reviderat protokoll som inkluderar en lägre dosering av UCART123. Stoppet initierades efter att ett dödsfall inträffade under BPDCN-studien. Den avlidne var en 78-årig man som tidigare behandlats och vars BPDCN hade återkommit.

Patienten upplevde svår cytokinfrisättningssyndrom (CRS) och en lunginfektion fem dagar efter att ha mottagit UCART123-celler. Trots initial förbättring förvärrades patientens tillstånd snabbt och han avled nio dagar efter behandlingen till följd av allvarlig CRS och kapillärläckagesyndrom. Cellectis rapporterade händelsen till FDA, vilket ledde till stoppet i de kliniska studierna.

Företaget uppgav i sitt pressmeddelande att patienten hade behandlats med läkemedel avsedda för hantering av CRS, inklusive kortikosteroider och tocilizumab. Cellectis sade att de samarbetar nära med myndigheterna för att säkerställa säkerheten och återuppta studierna så snart som möjligt.