Cellectis presenterar icke-viral genredigering och basredigering vid ASGCT-möte
Bioteknikbolaget Cellectis presenterade nya forskningsdata om icke-viral genredigering och basredigering vid ASGCT:s årsmöte. De nya metoderna syftar till att förbättra effektiviteten och säkerheten för cellterapier.
New York – Cellectis, ett bioteknikbolag i klinisk fas, har presenterat nya forskningsdata om icke-viral genredigering och basredigering vid den amerikanska föreningen för genterapier och cellterapier (ASGCT) årsmöte.
Forskningen fokuserade på två centrala områden: icke-viral genöverföring baserad på TALEN®-teknologi för att främja cellterapier, och framsteg inom genetisk redigering med basredigerare (TALEB).
Icke-viral genredigering har utvecklats för att möta utmaningar relaterade till traditionella virala vektorer, som lentivirus eller AAV-vektorer, såsom produktionsbegränsningar, potentiell genomisk toxicitet och begränsad nyttolaststorlek. Cellectis demonstrerade hur kombinationen av TALEN®-teknologi med icke-viral leverans av mål-DNA (ssDNA) kan uppnå effektiv geninföring i T-celler samt hematopoetiska stamceller och progenitorceller (HSPCs). Specifikt visades cirkulära ssDNA-molekyler (CssDNA) ha fördelar jämfört med traditionella virala donormallar, då de bibehöll HSPC-cellernas vitalitet och säkerställde mer stabil genredigering.
Dessutom presenterade företaget framsteg med TALEB-basredigerare, vilka möjliggör omvandling av cytosin (C) till tymin (T) i DNA utan att DNA-strängen behöver brytas. Studierna visade att TALEB-teknologin effektivt kan utföra C-till-T-omvandlingar, och att faktorer som målsekvens och redigerarens arkitektur kan användas för att styra redigeringsresultatet. Risker för off-target-redigering utvärderades, och inga signifikanta oönskade redigeringar observerades i primärceller, vilket understryker TALEB:s potential för terapeutiska applikationer.
Dessa framsteg erbjuder nya verktyg för utveckling av genterapi, och kan potentiellt ge effektiva och säkrare behandlingsalternativ för patienter med cancer, autoimmuna sjukdomar och monogenetiska sjukdomar.