Cellectis presenterade prekliniska data för blodcancer och sicklecellanemi
Bioteknikföretaget Cellectis presenterade prekliniska data för två av sina cellterapikandidater vid ISCT 2023-konferensen i Paris, med fokus på leukemiabehandling och genkorrigering.
Paris – Bioteknikföretaget Cellectis presenterade nya prekliniska data för två av sina cell- och genterapikandidater vid den 29:e årliga konferensen för International Society for Cell & Gene Therapy (ISCT), som hölls i Paris. Presentationerna fokuserade på kandidaten UCART20x22 för behandling av B-cells maligniteter och på genkorrigering för sicklecellanemi.
UCART20x22 är Cellectis första allogena, dual-CAR T-cellsterapikandidat, utformad för att rikta in sig på både CD20- och CD22-antigener hos cancerceller. Denna strategi syftar till att förbättra behandlingsresultaten för B-cells maligniteter, särskilt hos patienter som inte svarar på eller återfaller efter behandlingar som riktar sig mot CD19. De prekliniska resultaten som presenterades visade på robust in vitro- och in vivo-aktivitet mot tumörceller med varierande uttrycksnivåer av dessa antigener, vilket indikerar en potential att adressera ett bredare patientsegment och övervinna resistenssmekanismer.
En andra presentation belyste företagets arbete med sicklecellanemi, en genetisk blodsjukdom. Cellectis tillämpade sin TALEN®-genredigeringsteknik för att effektivt korrigera HBB-genmutationen i hematopoetiska stamceller. Studien visade att både virala och icke-virala DNA-leveransmetoder kunde uppnå hög effektivitet i genkorrigeringen utan att kompromissa med cellernas livskraft eller funktion. Detta erbjuder en potentiell terapeutisk väg för patienter som inte är lämpliga för stamcellstransplantation.
Utöver dessa resultat presenterades även data rörande optimering av TALE Base Editor (TALE-BE) -teknologin. Detta arbete syftar till att förbättra precisionen och effektiviteten hos genredigeringsverktyg, vilket kan bana väg för framtida terapier mot en rad olika sjukdomar.
Cellectis fortsätter utvecklingen av UCART20x22 genom den pågående fas 1/2a kliniska studien NATHALI-01 för patienter med recidiverande/refraktär B-cells maligniteter. Företaget betonar sin fortsatta satsning på vetenskaplig innovation för att möta otillfredsställda medicinska behov.