Cellectis presenterade prekliniska data för två genterapiansatser

Cellectis, ett företag fokuserat på genetiska sjukdomar, presenterade i oktober 2021 inledande prekliniska resultat för två nya genterapier vid European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) virtuella kongress. Terapierna är avsedda för patienter med RAG1-svår kombinerad immunbrist (SCID) och Hyper IgE-syndrom.

Forskningen, genomförd i samarbete med University Medical Center Freiburg och dess Center for Chronic Immunodeficiency, undersökte potentiella behandlingar för sällsynta immunbristsjukdomar med hjälp av genredigeringsteknik. RAG1-brist är ett livshotande genetiskt tillstånd som kräver snabb intervention, medan Hyper IgE-syndrom leder till återkommande infektioner och andra hälsoproblem.

Cellectis teknologi bygger på deras TALEN®-genredigeringssystem, som syftar till att korrigera genetiska defekter på cellnivå. De prekliniska data visade teknologins potential att utveckla nya behandlingsalternativ för patienter som för närvarande saknar effektiva terapier. Företaget fortsätter sin forskning och utveckling för att främja dessa lovande behandlingar mot kliniska prövningar.

ESGCT-kongressen är en framstående sammankomst inom genterapi och cellterapi. Cellectis presentation av sina resultat understryker företagets bidrag till genterapiutvecklingen och dess engagemang för att främja behandlingar för sällsynta genetiska sjukdomar.