Cellectis erhåller FDA:s RMAT-beteckning för ALL-terapikandidat

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har beviljat Cellectis lasme-cel, en CD22-riktad allogen CAR-T-cellterapikandidat, beteckningen Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Den är avsedd för behandling av patienter med återfallande eller refraktär B-cells akut lymfatisk leukemi (r/r B-ALL).

RMAT-beteckningen reflekterar FDA:s erkännande av lasme-cels potential att adressera ett betydande medicinskt behov hos patienter med r/r B-ALL. Beteckningen baseras på preliminära resultat från Fas 1 BALLI-01-studien, som visade lovande effekt och en hanterbar säkerhetsprofil.

Cellectis, ett företag som har varit banbrytande inom allogena CAR-T-terapier, ser RMAT-beteckningen som ett viktigt erkännande av behovet av 'färdiga' CAR-T-alternativ för patienter med r/r B-ALL. Företaget fortsätter att driva lasme-cel genom sitt pivotala program.

Slutliga Fas 1-data från BALLI-01-studien kommer att presenteras vid Europeiska Hematologiska Föreningens (EHA) kongress. Fas 2 pivotala studie, BALLI-01, är nu öppen för inskrivning.