Cellectis får FDA:s RMAT-märkning för leukemibehandlingskandidat

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har beviljat Cellectis lasmecabtagene timgedleucel (lasme-cel) Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -märkning. Kandidaten är en allogen CAR-T-cellterapi inriktad på CD22 och avsedd för patienter med återfallen eller refraktär B-cells akut lymfatisk leukemi (B-ALL).

Beviljandet av RMAT-märkningen belyser lasme-cels potential att adressera ett betydande medicinskt behov hos patienter med B-ALL. Märkningen stöds av Fas 1-data från BALLI-01-studien, som visade lovande effekt och en hanterbar säkerhetsprofil.

Cellectis planerar att presentera de slutliga Fas 1-data från BALLI-01-studien vid kongressen för European Hematology Association (EHA). Enligt företaget stärker RMAT-märkningen för deras allogena CAR-T-terapi dialogen med FDA när de för lasme-cel vidare genom sitt pivotala program, som nu är öppet för registrering i Fas 2-studien.

Lasme-cel utvecklas som en "färdig att använda" allogen CAR-T-cellterapi. Den pivotala Fas 2 BALLI-01-studien är för närvarande öppen för inskrivning av patienter som uppfyller specifika kriterier.