Cellectis presenterar prekliniska data för APOC3-genredigering
Cellectis har redovisat prekliniska resultat som visar på effektiv redigering av APOC3-genen och sänkta triglyceridnivåer med HEAL-101.
Vid konferensen ESGCT 2026 presenterade bioteknikföretaget Cellectis nya data gällande läkemedelskandidaten HEAL-101. Studierna visar att en engångsadministrering av behandlingen ledde till en 76-procentig minskning av triglyceridnivåer i musmodeller.
Forskningen indikerar att en in vivo-redigeringsgrad på upp till 70 procent av den humana APOC3-genen uppnåddes. Målet med behandlingen är att adressera metabola sjukdomar genom att stänga av det specifika genuttrycket som bidrar till höga fettnivåer i blodet.
Cellectis fokuserar på att utveckla terapier baserade på sin egenutvecklade TALEN-teknologi. Resultaten från ESGCT-mötet utgör ett nästa steg i företagets utvärdering av kandidatens potential innan eventuella kliniska prövningar på människor.