Cellectis presenterar prekliniska data för .HEAL-101 vid ESGCT 2026
Cellectis redovisar prekliniska resultat för sin .HEAL-101-kandidat, som uppvisar 70-procentig redigering av APOC3-genen och sänkta triglyceridnivåer i musmodeller.
Vid kongressen ESGCT 2026 i Hamburg har Cellectis presenterat nya data för sin genredigeringskandidat .HEAL-101. Läkemedelskandidaten är utformad för att behandla svår hypertriglyceridemi genom att permanent inaktivera APOC3-genen via en engångsdos.
Behandlingen använder en TALE-basredigerare levererad via mRNA i lipidnanopartiklar riktade mot levern. Prekliniska studier på musmodeller visade en in vivo-redigering av APOC3 på 70 procent, vilket resulterade i en triglyceridsänkning på 76 procent efter en enskild intravenös administrering.
Forskningen syftar till att adressera begränsningarna hos nuvarande terapier för hypertriglyceridemi, som ofta kräver livslång behandling. Genom att inaktivera den genetiska drivkraften bakom höga triglyceridnivåer hoppas Cellectis kunna erbjuda ett alternativ som kräver färre doseringstillfällen.