Cellectis presenterar lovande resultat från cancerläkemedelsstudie
Bioteknikbolaget Cellectis har presenterat lovande kliniska data från fas 1-studien av lasme-cel (UCART22), en behandling för patienter med återfallande/refraktär B-cellsakut lymfatisk leukemi. Studien fokuserade på patienter som inte är aktuella för transplantation.
New York – Cellectis, ett bioteknikföretag som utvecklar cell- och genterapi baserade på en genredigeringsplattform, presenterade lovande kliniska data från fas 1-studien BALLI-01 som undersöker lasme-cel (UCART22). Läkemedelskandidaten är avsedd för patienter med återfallande eller refraktär B-cellsakut lymfatisk leukemi (r/r B-ALL) som är transplantationsineligible.
Företaget avslöjade också designen för den pivotala fas 2-studien, den planerade registreringsvägen för lasme-cel och dess kommersiella potential. Ett R&D-dagevenemang samlade hematologiexperter för att diskutera lasme-cel potential att möta det betydande medicinska behovet hos hårt förbehandlade patienter.
Fas 1-resultaten visade att lasme-cel uppnådde en partiell eller komplett remission hos 36 procent av patienterna som behandlades med Cellectis-tillverkad produkt (Process 2). Vid den rekommenderade fas 2-dosen (RP2D) var responsfrekvensen 42 procent, varav 80 procent uppnådde minimal resttumör (MRD) negativ status.
För den specifika populationen i den pivotala fas 2-studien (Process 2, DL3, ålder ≤ 50) var responsfrekvensen 56 procent, med 80 procent av respondenterna MRD-negativa. Behandlingen bedömdes generellt vara väl tolererad med hanterbara biverkningar.
Cellectis har inlett den pivotala fas 2-studien BALLI-01 och uppskattar den potentiella årliga bruttoförsäljningen till upp till 700 miljoner USD i USA och Europa. Företaget menar att lasme-cel kan erbjuda en snabbare och mer skalbar behandlingsalternativ för patienter där stamcellstransplantation inte är ett alternativ.