Cellectis presenterar data vid hematologisk konferens

Cellectis S.A., ett genredigeringsföretag, kommer att presentera uppdaterad preliminär klinisk data från sin BALLI-01-studie, som utvärderar UCART22 för patienter med återfalls-/refraktär B-cells akut lymfatisk leukemi (B-ALL). Presentationen sker vid 63:e American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting den 11–14 december 2021.

Företaget kommer också att presentera för första gången prekliniska data för TALGlobin01, en potentiell behandling för sicklecellssjukdom (SCD). TALGlobin01 använder företagets TALEN®-genredigeringsteknik för att korrigera den muterade beta-globingen som orsakar sjukdomen.

Den kliniska BALLI-01-studien utvärderar en allogen CAR-T-cellsterapi. Preliminära resultat från fas I-studien indikerar att en kombination av fludarabin, cyklofosfamid och alemtuzumab som lymfnedbrytande behandling tolererades väl och främjade expansion av CAR-T-cellerna hos patienter med B-ALL.

De prekliniska resultaten för TALGlobin01 visar på effektiv och säker korrigering av beta-globingen i stamceller från patienter med sicklecellssjukdom. Data visade hög nivå av hemoglobin A-uttryck och återställande av den normala cellformen, med låg nivå av oönskade genförändringar.

Cellectis fortsätter att utveckla sin forskning kring genredigering för allogena CAR-T-celler och genresursterapi. Företaget planerar att fortsätta inkludera patienter i BALLI-01-studien och att samla in ytterligare data för båda programmen.