Children's Hospital of Philadelphia får miljoner för att utveckla genterapi

Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) har mottagit ett anslag på upp till 38,9 miljoner dollar från den amerikanska hälsovårdsmyndigheten ARPA-H, fördelat över fem år. Finansieringen är avsedd att stödja utvecklingen av personaliserade genterapi för fyra grupper av sällsynta, leverrelaterade genetiska sjukdomar.

Initiativet fokuserar på behandling av sällsynta tillstånd, inklusive ureacykelstörningar, organiska acidemier, allvarliga koagulationsrubbningar och blödarsjukdomar. Det CHOP-ledda teamet syftar till att etablera en skalbar plattform för att behandla nyfödda och barn med dessa livshotande tillstånd.

Dr. Rebecca Ahrens-Nicklas, som leder CHOP:s program för genterapier vid medfödda metabola sjukdomar tillsammans med Dr. Lindsey A. George, betonade begränsningarna i nuvarande behandlingsmetoder. Hon noterade att livslånga specialkost, regelbundna infusioner eller levertransplantationer ofta krävs, vilka alla medför betydande risker och förseningar. "Formella kliniska prövningar behövs för att utvärdera om genterapi är säker och effektiv", sade Ahrens-Nicklas.

Femårsplanen omfattar utveckling av basredigering och prime-redigeringstekniker med hjälp av lipidnanopartikel-system. Planen inkluderar också genomförande av kliniska prövningar, inhämtande av regulatoriska godkännanden samt utökad tillgång till behandlingar genom etablering på samhällsbaserade platser och distansnav.