Kinesiskt ALS-läkemedel slutför fas 2-studier, kan lanseras nästa år
Ett nytt inhemskt läkemedel mot ALS, som riktar sig mot SOD1-genmutationer, har slutfört sina fas 2-kliniska prövningar. Läkemedlet, som spelat en nyckelroll i utvecklingen av AMD-patienten Cai Lei, kan komma ut på marknaden nästa år.
Kinesisk läkemedelsforskning har nått en betydande milstolpe med ett nytt läkemedel mot amyotrofisk lateralskleros (ALS), även känt som "is-sjukan". Ett inhemskt ALS-läkemedel som specifikt inriktar sig på SOD1-genmutationer har nu framgångsrikt slutfört sina fas 2-kliniska prövningar. ALS-patienten och före detta vice VD för JD.com, Cai Lei, har varit avgörande för att initiera och driva forskningen framåt.
Läkemedlet är ett resultat av samarbete mellan inhemska läkemedelsföretag och ett forskningsteam vid neurovetenskapscentret vid Tiantan-sjukhuset i Peking. Preliminära resultat från de kliniska prövningarna har publicerats i den ansedda vetenskapliga tidskriften Nature Medicine. Detta läkemedel är utformat för att hjälpa ungefär 10% av ALS-patienterna som bär på SOD1-genmutationer, vilka leder till produktion av skadliga proteiner och död av motoriska nervceller.
Detta nya inhemska läkemedel representerar ett potentiellt genombrott jämfört med de två importerade ALS-läkemedel som för närvarande finns tillgängliga i Kina. Dessa befintliga läkemedel kan endast sakta ner sjukdomsförloppet, men inte stoppa eller reversera det. Det nya läkemedlets verkningsmekanism är att blockera produktionen av dessa skadliga proteiner vid källan, SOD1-genen.
De initiala kliniska resultaten visar lovande tecken. Sex patienter som deltog i studien upplevde en signifikant minskning av skadliga proteiner i cerebrospinalvätskan och en halvering av "varningssignaler" för nervskador i blodet efter 240 dagars behandling. I vissa fall har patienter som tidigare haft svårigheter att röra tårna återfått viss rörlighet.
Cai Lei, som själv inte har SOD1-genmutationen, kommer inte att dra direkt nytta av detta specifika läkemedel. Hans engagemang understryker dock vikten av patientdrivna initiativ inom medicinsk forskning. Läkemedlets förväntade längre varaktighet och potentiella kostnadsfördelar som ett inhemskt läkemedel kan göra det till ett mer tillgängligt alternativ för patienter.