CRISPR-genredigeringsterapier framskrider

Utvecklingen av CRISPR-genredigeringsterapier, en ny klass av mediciner som syftar till att precist modifiera DNA, fortskrider med ledande företag som Intellia Therapeutics, Locus Biosciences och CRISPR Therapeutics. Dessa terapier använder tekniker för att redigera DNA-sekvenser eller reglera genuttryck.

Intellia Therapeutics har den mest avancerade kandidaten, lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002), som närmar sig registrering för behandling av hereditärt angioödem (HAE). Företaget inledde en rullande ansökan till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA under 2026, baserat på positiva fas III-resultat. Behandlingen är designad som en engångsdos för att ge en varaktig prevention av HAE-attacker.

CRISPR Therapeutics utvärderar CTX310, en in vivo terapi för att redigera ANGPTL3-genen, för behandling av svårbehandlad dyslipidemi. Denna terapi genomgår en första-i-människa fas I-studie. Samtidigt undersöker Locus Biosciences sin CRISPR-Cas3-förstärkta bakteriofagterapi, LBP-EC01, för behandling av läkemedelsresistent E. coli-orsakad urinvägsinfektion i en pågående fas II-studie.

Framstegen inom CRISPR-teknologin drivs av förbättringar i redigeringsprecision, leveranssystem och utvecklingen av nästa generations redigerare som bas- och prime-redigering. Dessa metoder möjliggör specifika genetiska förändringar utan att orsaka brott i DNA:ts dubbla spiral, vilket potentiellt ökar säkerheten.

Totalt sett utvärderar över 20 företag mer än 30 CRISPR-terapikandidater i olika utvecklingsstadier. Dessa terapier har potential att behandla en rad sjukdomar, inklusive genetiska, hematologiska, onkologiska och neurologiska tillstånd.