Eloxx Pharmaceuticals påbörjade fas 2b-studie med exaluren för alports syndrom

Eloxx Pharmaceuticals har meddelat att de har påbörjat sin fas 2b EXACT-studie, som undersöker användningen av exaluren hos patienter med nonsensmutationer av alports syndrom. De två första patienterna har nu doserats i studien. Alports syndrom är en sällsynt genetisk njursjukdom som kan leda till njursvikt.

Den initiala 16 veckor långa delen av studien är placebokontrollerad. Preliminära resultat från denna del förväntas bli tillgängliga i mitten av 2027, medan den slutgiltiga utläsningen av hela studien är planerad till slutet av 2027.

Exaluren studeras för dess potential att korrigera förkortade proteiner som orsakas av nonsensmutationer, vilka är en bakomliggande orsak till alports syndrom. Målet är att visa att läkemedlet kan förbättra njurfunktionen och bromsa sjukdomsförloppet.

Studien syftar till att tillhandahålla en ny behandlingsmöjlighet för patienter med denna sjukdom, där befintliga behandlingsalternativ är begränsade. Resultaten från EXACT-studien kommer att vara avgörande för exalurens framtida utveckling.