Sanofi: EMA granskar potentiell ny behandling för ASMD

Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har accepterat Sanofis ansökan om marknadsgodkännande för olipudase alfa för granskning, genom ett accelererat förfarande. Läkemedelskandidaten är en enzymersättningsterapi som utvärderas för behandling av sfingomyelinasetbrist (ASMD).

ASMD, historiskt känt som Niemann-Pick sjukdom (NPD) typ A och B, är en sällsynt, progressiv och potentiellt livshotande sjukdom som för närvarande saknar godkända behandlingar. Uppskattningsvis drabbas cirka 2 000 patienter i USA, Europa och Japan av sjukdomen. Om olipudase alfa godkänns, blir det den första och enda terapin tillgänglig för ASMD.

Sanofi meddelade att ansökan baseras på positiva resultat från två kliniska prövningar, ASCEND och ASCEND-Peds. Studierna utvärderade olipudase alfa hos både vuxna och barn med ASMD som inte innefattade symtom från centrala nervsystemet.

Olipudase alfa har erhållit särskilda designationer från tillsynsmyndigheter globalt, vilket belyser den potentiella innovationen hos terapin. Dessa inkluderar EMA:s PRIME-status (PRIority MEdicines), FDA:s Breakthrough Therapy-designation i USA och Japans SAKIGAKE-designation. Ett beslut från EMA väntas under andra halvåret 2022.

ASMD orsakas av bristande aktivitet hos enzymet sfingomyelinaset, vilket leder till ackumulering av sfingomyelin i cellerna. Denna ackumulering kan orsaka celldöd och dysfunktion i viktiga organsystem.