EU-kommissionen godkänner Pfizers genterapi mot blödarsjukan B

EU-kommissionen har beviljat villkorat marknadsföringstillstånd för Pfizers DURVEQTIX® (fidanacogene elaparvovec). Genterapi är avsedd för vuxna som lider av svår eller måttligt svår blödarsjuka B (medfödd brist på koagulationsfaktor IX). DURVEQTIX syftar till att ge patienter möjlighet att själva producera faktor IX genom en engångsdos, vilket skiljer sig från nuvarande standardvård som kräver upprepade intravenösa infusioner.

I den pivotala Fas 3-studien BENEGENE-2 visade DURVEQTIX en behandlingseffekt som minskade blödningar. Medianvärdet för årlig blödningsincidens (ABR) efter behandlingen var noll efter upp till fyra års uppföljning, vilket indikerar en ihållande skyddseffekt mot blödningar. Detta potentiellt kan minska eller eliminera behovet av årliga profylaktiska behandlingar för lämpliga patienter.

Behandlingen visade sig vara icke-sämre och statistiskt signifikant minskade den årliga blödningsincidensen jämfört med standardprofylax med faktor IX. Behandlingens effekt bibehölls stabil under år två till fyra efter administrering. Genterapi tolererades generellt väl, med en säkerhetsprofil som överensstämmer med tidigare fas 1/2-resultat.

Godkännandet gäller i samtliga 27 EU-medlemsstater, samt i Island, Liechtenstein och Norge. Godkännandet följer efter tidigare godkännanden från amerikanska FDA och Kanadas hälsomyndigheter, där läkemedlet marknadsförs som BEQVEZTM. Godkännandet bygger på Fas 3 BENEGENE-2-studiens resultat.