Fabrys sjukdomsmarknad: Nya terapier omformar behandlingslandskapet

Marknaden för Fabrys sjukdom expanderar tack vare nya behandlingsmetoder, varav flera redan är i klinisk utveckling. För närvarande baseras behandlingen av sjukdomen på enzymersättningsterapi (ERT) och farmakologisk chaperonterapi. Läkemedel som redan finns på marknaden, såsom agalsidas beta (Fabrazyme), agalsidas alfa (Replagal) och migalastat (Galafold), syftar till att ersätta det saknade enzymet eller lindra sjukdomens symtom.

Branschen förväntas se betydande förändringar under de kommande åren. Flera lovande läkemedel utvecklas, inklusive former av substratreduktionsterapi (SRT) och genterapi. Venglustat från Sanofi Genzyme och ST-920 (gentherapi) från Sangamo Therapeutics har nått långt i kliniska prövningar och visat lovande resultat.

Genterapin förväntas revolutionera behandlingen av Fabrys sjukdom genom att erbjuda mer långvariga terapeutiska effekter. Sangamo Therapeutics ST-920 har fått stöd från både USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) för kommersialisering och EMA:s PRIME-status. Godkännande i USA väntas under andra kvartalet 2026.

Idorsia Pharmaceuticals lucerastat, en oral SRT-läkemedel, har också avancerat långt och förväntas godkännas i USA till 2030. DelveInsight uppskattar att marknaden för Fabrys sjukdom i de sju stora marknaderna uppgick till cirka 1,7 miljarder USD 2025 och förväntas växa betydligt fram till 2036.

Dessa nya terapeutiska alternativ förväntas förbättra patienternas prognoser och livskvalitet genom att erbjuda effektivare och mer hållbara behandlingsmetoder för Fabrys sjukdom.