BioMarins ansökan om fullgodkännande för akondroplasi-läkemedel framskrider i USA

BioMarin Pharmaceutical Inc. har meddelat att den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) har accepterat företagets kompletterande ansökan om nytt läkemedel (sNDA) för VOXZOGO® (vosoritide) för fullständigt godkännande för barn med akondroplasi. FDA har satt ett måldatum enligt Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) till den 28 februari 2027.

Ansökan stöds av långsiktiga data om säkerhet och effekt från tre pågående studier, inklusive resultat gällande vuxnas längd och andra kliniska utfall utöver linjär tillväxt, utvärderade under långvarig uppföljning. VOXZOGO erhöll ursprungligen accelererat godkännande från FDA 2021, vilket möjliggjorde snabbare patientåtkomst.

Akondroplasi är den vanligaste formen av skelettdysplasi och leder till disproportionerlig kortväxthet. Tillståndet orsakas av en mutation i FGFR3-genen, som negativt reglerar benbildning. Ansökan om fullgott godkännande syftar till att bekräfta den kliniska nyttan baserat på långsiktiga studieresultat.

Enligt BioMarin stöds denna ansökan av den största datamängden för något läkemedel för akondroplasi. Företaget menar att om det godkänns, skulle VOXZOGO bli den första terapin för akondroplasi att övergå från accelererat till traditionellt godkännande baserat på ett omfattande kliniskt datapaket.