FDA-kommitté rekommenderar Metreleptin för behandling av generell lipodystrofi
En rådgivande kommitté till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har röstat för att rekommendera läkemedelskandidaten Metreleptin för behandling av generell lipodystrofi. För partiell lipodystrofi gavs ingen rekommendation.
En rådgivande kommitté inom den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee, EMDAC) har rekommenderat den undersökta medicinen Metreleptin för behandling av generell lipodystrofi hos både barn och vuxna. Kommittén fann med rösterna 11 mot 1 att Metreleptins fördelar överväger riskerna för denna patientgrupp.
Däremot gav kommittén ingen rekommendation för Metreleptin vid partiell lipodystrofi, med rösterna 2 mot 10. AstraZeneca och Bristol-Myers Squibb Company uppger dock att de förblir engagerade i att fortsätta arbetet med att identifiera lämpliga patienter med partiell lipodystrofi som kan ha nytta av behandlingen.
Lipodystrofi är en grupp sällsynta syndrom som ofta leder till allvarliga metaboliska abnormaliteter med betydande sjuklighet och dödlighet. Det finns för närvarande inga FDA-godkända terapier för sällsynta former av lipodystrofi, med undantag för HIV-associerad lipodystrofi.
FDA är inte bunden av kommitténs rekommendation men kommer att beakta den vid sin granskning av ansökan om marknadsföringstillstånd (Biologics License Application, BLA) för Metreleptin. Måldatumet för FDA:s beslut är den 24 februari 2014.