FDA godkänner Pfizers genterapi för behandling av hemofili B

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har godkänt Pfizers genterapi BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) för behandling av vuxna med hemofili B. Denna engångsbehandling syftar till att minska blödningar och underlätta för patienter som idag genomgår regelbundna behandlingar.

BEQVEZ är avsedd för vuxna som antingen får F IX-profylax, har haft livshotande blödningar eller upprepade spontana blödningar. Behandlingen gör det möjligt för kroppen att själv producera F IX-koagulationsfaktor, till skillnad från dagens standardvård som kräver frekventa intravenösa infusioner.

Hemofili B är en sällsynt genetisk blödningssjukdom som orsakas av brist på F IX-koagulationsfaktor, vilket leder till ökad blödningsrisk och längre blödningstider. Mer än 38 000 människor globalt lever med hemofili B. Nuvarande behandlingar, även profylax, kan inte alltid förhindra spontana blödningar och innebär en betydande belastning för vården.

Pfizer introducerar ett garanti program för behandlingen, som ska ge ökad trygghet för betalare och säkerställa tillgång för patienter. BEQVEZ har även godkänts i Kanada och är under granskning av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).