FDA godkänner Sanofis Xenpozyne för behandling av ASMD

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har godkänt Sanofis Xenpozyne (olipudase alfa-rpcp) för behandling av icke-centrala nervsystemets (icke-CNS) manifestationer av acid sfingomyelinase-brist (ASMD) hos både vuxna och barn. Godkännandet gör Xenpozyne till den första och för närvarande enda godkända behandlingen specifikt för denna sjukdom.

ASMD, tidigare känt som Niemann-Pick sjukdom typer A, A/B och B, är en mycket sällsynt, progressiv genetisk sjukdom som kan leda till betydande sjuklighet och dödlighet. Sjukdomen kännetecknas av symtom som förstorad mjälte eller lever, andningssvårigheter, lunginfektioner och ovanlig blåmärkesbildning eller blödning. Tidigare har behandlingen av ASMD endast innefattat stödjande vård för att hantera enskilda symtom och noggrann övervakning.

Sanofi har arbetat för att ge hopp till patienter som lever med ASMD och deras familjer. Godkännandet av Xenpozyne representerar enligt företaget kulmen på ett omfattande forsknings- och utvecklingsarbete. Läkemedlet fick tidigare i år status som "Breakthrough Therapy" av FDA, vilket påskyndar utvecklingen och granskningen av läkemedel som är avsedda att behandla allvarliga eller livshotande sjukdomar.

Det europeiska godkännandet erhölls i juni 2022 och i Japan godkändes läkemedlet i mars 2022 under landets "pioneer"-beteckning (SAKIGAKE). Godkännandet i USA baseras på positiva resultat från de kliniska studierna ASCEND och ASCEND-Peds. Dessa studier visade att Xenpozyne, mätt genom förbättrad lungfunktion (diffusionskapacitet för kolmonoxid, DLco), minskade volymer av mjälte och lever samt en förbättrad blodplättsnivå hos både vuxna och barn, med en dokumenterad säkerhetsprofil.