FDA godkänner fas 1-studie av UCART19 för vuxna med leukemi

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har beviljat Servier ett godkännande för en ansökan om ny läkemedelsprövning (IND) för att fortsätta den kliniska utvecklingen av UCART19 i USA. UCART19 är en genredigerad, allogen cellterapikandidat för behandling av vuxna med återfallsdrabbad eller behandlingsresistent akut lymfatisk leukemi (ALL).

Servier sponsrar CALM-fas 1-studien, som inleddes i Storbritannien i augusti 2016. Läkemedelsföretaget förvärvade exklusiva rättigheter till UCART19 från Cellectis år 2015 och utvecklar terapin tillsammans med Pfizer.

CALM-studien är en öppen, dosupptrappande prövning utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och anti-leukemisk aktivitet hos UCART19 hos patienter med återfallsdrabbad eller behandlingsresistent CD19-positiv B-cellsakut lymfatisk leukemi. Godkännandet från FDA möjliggör nu expansion av studien till flera centra i USA, inklusive MD Anderson Cancer Center.

UCART19 är en allogen CAR T-cellsprodukt som utvecklas för behandling av hematologiska maligniteter som uttrycker CD19. Allogena CAR T-cellsterapier, som kan produceras i förväg och användas "från hyllan", har potential att övervinna begränsningarna med autologa terapier som kräver individuell framställning för varje patient. Pfizer har de exklusiva rättigheterna att utveckla och kommersialisera UCART19 i USA, medan Servier behåller dessa rättigheter för övriga marknader.