FDA beviljar Sanofis tolebrutinib Durchbruchtherapie-status för progressiv MS

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har beviljat Sanofis utredningsläkemedel tolebrutinib status som "Breakthrough Therapy" för behandling av vuxna med icke-recidiverande sekundärprogressiv multipel skleros (nrSPMS). Denna status indikerar att läkemedlet kan erbjuda betydande förbättringar jämfört med befintliga terapier för ett allvarligt tillstånd.

Statusen grundar sig på positiva data från den kliniska fas 3-studien HERCULES. Studien visade att tolebrutinib fördröjde insättandet av bekräftad funktionsnedsättning med 31 % jämfört med placebo. Dessutom visade studien nästan dubbelt så hög andel av bekräftad funktionsförbättring hos patienter som behandlades med tolebrutinib jämfört med placebogruppen.

Tolebrutinib är en hjärnpenetrerande tyrosinkinashämmare (BTK), en klass av läkemedel som riktar sig mot immunsystemet. Detta gör det till den första och enda BTK-hämmaren för MS som har erhållit "Breakthrough Therapy"-status från FDA. Tillståndet nrSPMS kännetecknas av en fortsatt ackumulering av funktionsnedsättning utan aktiva skov, vilket representerar ett betydande medicinskt behov inom multipel skleros-behandling.

Registreringsansökningar för tolebrutinib slutförs för närvarande för USA och förbereds för EU. Sanofi genomför även fas 3-studien PERSEUS för primärprogressiv multipel skleros, med resultat förväntade under andra halvåret 2025. Även om denna status är lovande, är tolebrutinib fortfarande under klinisk utredning och dess säkerhet och effekt har inte fullständigt utvärderats eller godkänts av någon tillsynsmyndighet.