FDA prioriterar ny indikation för läkemedelskombination mot urinblåsecancer

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har accepterat för prioriterad granskning en kompletterande biologisk licensansökan (sBLA) för PADCEV™ (enfortumab vedotin-ejfv) i kombination med Keytruda® (pembrolizumab). Ansökan avser perioperativ behandling (före och efter kirurgi) av invasiv muskulär urinblåsecancer (MIBC), oavsett patientens cisplatineligibilitet. Detta är en utvidgning av den befintliga indikationen som godkändes i november 2025 för cisplatin-inellligibla MIBC-patienter.

Påskyndad granskning beviljas läkemedel som kan erbjuda betydande behandlingsförbättringar eller behandling där alternativ saknas. FDA har satt en måldatum för beslut till den 17 augusti 2026 enligt Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Ansökan baseras på data från Fas 3-studien EV-304 (KEYNOTE-B15). Studien visade en 47-procentig minskning av risken för tumöråterfall, progression eller död för perioperativ enfortumab vedotin i kombination med pembrolizumab jämfört med standardbehandling med neoadjuvant (före kirurgi) gemcitabin och cisplatin. Risken för död minskade med 35 procent. Den patologiska kompletta responssatsen (pCR) uppnåddes hos 55,8% i behandlingsarmen jämfört med 32,5% i kemoteraparmen.

Kombinationen av PADCEV och Keytruda förväntas om godkänd bli den första och enda perioperativa behandlingen för alla MIBC-patienter, oavsett cisplatineligibilitet, vilket kan etablera en ny standard för vård. Säkerhetsprofilen för kombinationen var förenlig med tidigare erfarenheter utan nya säkerhetsrisker. Astellas Pharma och Pfizer kommer att diskutera dessa data med ytterligare globala hälsomyndigheter för möjliga regulatoriska ansökningar.