FDA Prioriterar Alexions Läkemedelskandidat för Hypofosfatasi

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, har mottagit en prioriterad granskning (Priority Review) från USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) för sin biologiska licensansökan för den undersökande behandlingen efzimfotase alfa (ALXN1850). Läkemedelskandidaten utvärderas för behandling av hypofosfatasi (HPP) hos patienter som är två år och äldre.

Ett beslut från FDA gällande godkännande förväntas under första halvåret 2027. FDA:s program för prioriterad granskning är avsett för läkemedel som har potential att erbjuda betydande förbättringar jämfört med befintliga behandlingar när det gäller effekt, säkerhet, prevention av allvarliga tillstånd eller patientföljsamhet.

Hypofosfatasi är en sällsynt, kronisk och ärftlig metabolisk sjukdom orsakad av bristande aktivitet av enzymet alkaliskt fosfatas (ALP), vilket är viktigt för normal benutveckling och muskelfunktion. Läkemedlet är en subkutan enzymersättningsterapi som administreras varannan vecka och syftar till att ersätta den bristande enzymaktiviteten.

Ansökan stöds av Alexions omfattande Fas III-kliniska program, inklusive HICKORY-, MULBERRY- och CHESTNUT-studierna. Dessa studier har inkluderat patienter som inte tidigare behandlats samt barn som tidigare behandlats med Strensiq. Alexion uppskattar att den potentiella patientpopulationen för HPP uppgår till cirka 13 800 individer i USA och andra nyckelmarknader.