FDA beviljar prioriterad granskning för Sanofis läkemedel mot hemofili A

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har accepterat en ansökan om förhandsgranskning för efanesoctocog alfa (BIVV001), ett experimentellt faktor VIII-terapimedel utvecklat gemensamt av Sanofi och Sobi. Läkemedlet är avsett för behandling av hemofili A, en sällsynt och potentiellt livshotande blödningssjukdom.

Beslut av FDA väntas senast den 28 februari 2023. Prioriterad granskning ges till terapier som har potential att erbjuda betydande förbättringar i behandlingen av allvarliga tillstånd. Efanesoctocog alfa erhöll status som genombudsterapi (Breakthrough Therapy designation) från FDA i maj 2022.

Ansökan stöds av data från den centrala fas 3-studien XTEND-1. Studiens resultat visar att efanesoctocog alfa levererar höga, varaktiga nivåer av faktoraktivitet i det normala till nära normala intervallet under större delen av veckan vid en dosering en gång i veckan. Detta kan erbjuda ett nytt skydd mot blödningar.

Studien visade kliniskt meningsfull prevention av blödningar, med en förbättring jämfört med tidigare profylaktisk behandling. Effekterna av efanesoctocog alfa var väl tolererade, och inga inhibitorer mot faktor VIII upptäcktes. De vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna inkluderade huvudvärk, ledsmärta, fall och ryggsmärta.