FDA beviljar sällsynt diagnos för sällsynt barnsjukdom för MavriX Bio

MIDDLETON, Massachusetts – USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har beviljat designationen Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) för MavriX Bios utredningsbehandling MVX-220 för behandling av Angelmans syndrom (AS). AS är en sällsynt och debilitetssjukdom orsakad av brist på funktionen hos Ubiquitin Protein Ligase E3A (UBE3A)-genen, och det finns för närvarande inga godkända behandlingar.

Designationen är en viktig milstolpe i företagets utvecklingsprogram. MVX-220 är en utredningsbehandling baserad på adeno-associerad virusvektor (AAV) som syftar till att leverera en fungerande kopia av UBE3A-genen till nervceller för att adressera den underliggande genetiska orsaken till sjukdomen.

RPDD-designationen ger incitament för utveckling av terapier för sällsynta barnsjukdomar. Om MVX-220 godkänns av FDA och uppfyller kraven kan programmet vara berättigat till en Priority Review Voucher (PRV) för sällsynta barnsjukdomar. Denna voucher kan användas för att påskynda granskningen av en framtida marknadsansökan eller säljas till en annan sponsor.

Utvecklingen av MVX-220 har finansierats av Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) och fortskrider i den första kliniska studien på människor, ASCEND-AS (NCT07181837), som utvärderar behandlingens säkerhet och tolerabilitet hos patienter i olika åldrar med Angelmans syndrom.