FDA avslårse Pfizer/OPKO:s ansökan om tillväxthormonläkemedel
USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har utfärdat ett avslag på ansökan om godkännande för somatrogon, ett läkemedel från Pfizer och OPKO Health för behandling av tillväxthormonbrist hos barn.
Pfizer Inc. och OPKO Health, Inc. har mottagit ett avslag från USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) avseende deras biologiska licensansökan (BLA) för somatrogon. Somatrogon är en experimentell, långverkande rekombinant humant tillväxthormon som administreras en gång i veckan och är avsedd för behandling av tillväxthormonbrist (GHD) hos barn.
Pfizer uppger att företaget nu utvärderar FDA:s kommentarer och kommer att samarbeta med myndigheten för att fastställa en lämplig väg framåt. Ett globalt avtal för utveckling och kommersialisering av somatrogon ingicks mellan Pfizer och OPKO 2014, där OPKO ansvarar för det kliniska programmet och Pfizer för registrering och kommersialisering.
Tillväxthormonbrist är en sällsynt sjukdom som drabbar ungefär 1 av 4 000 till 10 000 barn. Sjukdomen kännetecknas av otillräcklig utsöndring av tillväxthormon från hypofysen, vilket kan leda till tillväxthämning och fördröjd pubertet. Utan behandling kan barnen uppnå en mycket kort vuxenlängd och drabbas av andra fysiska och psykiska hälsoproblem.
Samtidigt som ansökan avslogs i USA, har somatrogon godkänts på andra marknader. Japans hälsoministerium har godkänt NGENLA® (somatrogon) för långtidsbehandling av tillväxthormonbrist hos barn. Även Kanadas hälsomyndighet och Australiens TGA har godkänt NGENLA® för samma indikation. Dessutom gav Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) kommitté för läkemedel för human användning (CHMP) i december 2021 en positiv rekommendation för marknadsföringstillstånd inom EU, med ett beslut från Europeiska kommissionen väntat tidigt under 2022.