Capricor Therapeutics erhåller nytt PDUFA-datum från FDA för Deramiocel
USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har återupptagit granskningen av Capricor Therapeutics ansökan om godkännande för Deramiocel. Ett nytt PDUFA-mål datum har satts till den 22 augusti 2026.
SAN DIEGO – USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har tagit bort det tidigare utfärdade "Complete Response Letter" och återupptagit granskningen av Capricor Therapeutics ansökan om godkännande av Deramiocel som en cellterapi för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) kardiomyopati. Ansökan klassificeras som en Klass 2-omprövning med ett PDUFA-måldatum för beslut den 22 augusti 2026.
Capricor Therapeutics ser positivt på FDA:s beslut att fortsätta granskningen och betonar att Deramiocel har potential att bli den första behandlingen som adresserar både skelett- och hjärtmanifestationerna av DMD. Företaget förväntar sig också att vara berättigat till en Prioritetsgranskningskupong (PRV) vid ett eventuellt godkännande.
Beslutet kommer efter att Capricor Therapeutics lämnade in data och stödjande dokumentation från den pivotala HOPE-3-studien. FDA hade tidigare utfärdat ett "Complete Response Letter" i juli 2025, men granskningen har nu återupptagits utan att ytterligare granskningsproblem har identifierats.
Duchennes muskeldystrofi är en allvarlig, genetisk sjukdom som leder till progressiv muskelförtvining. Hjärtmuskeldystrofi är en vanlig komplikation och den främsta dödsorsaken hos DMD-patienter. Det finns för närvarande ingen botande behandling.