FDA avgör ödet för genterapin KRESLADI™ den 28 mars

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) förväntas fatta ett beslut den 28 mars gällande Rocket Pharmaceuticals' KRESLADI™, en genterapin som utvecklats för att behandla LAD-I, en sjukdom som är dödlig för en stor andel av drabbade barn. Den nuvarande enda behandlingsmetoden är benmärgstransplantation, medan KRESLADI™ syftar till att korrigera sjukdomens grundorsak.

Kliniska data från fas 1/2-studier har visat 100 % överlevnad bland patienterna efter 12 månader, utan några allvarliga behandlingsrelaterade biverkningar. Samtliga primära och sekundära effektmått uppnåddes, vilket är ovanligt rent resultat inom genterapiområdet. Dessa positiva resultat har redan lett till en uppgång i Rocket Pharmaceuticals' aktiekurs.

Ett godkännande av KRESLADI™ skulle innebära ett betydande steg framåt för hela marknaden för regenerativ medicin, som förväntas växa kraftigt de kommande åren. Behandlingen har erhållit flera accelerationsstatusar från FDA, vilket signalerar marknadens optimism kring terapin.

Utöver ett potentiellt godkännande kan Rocket Pharmaceuticals erhålla en Priority Review Voucher, värderad till över 100 miljoner dollar. Detta kan ge företaget ytterligare finansiellt utrymme för att fortsätta utveckla sin pipeline, inklusive en behandling för Danons sjukdom. Beslutet kan påverka framtida investeringar och utveckling inom genterapi.