Galibra Neuroscience fick FDA:s särläkemedels- och sällsynt barnsjukdomsstatus för genterapi

Galibra Neuroscience har mottagit både särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation, ODD) och status som sällsynt barnsjukdom (Rare Pediatric Disease Designation) från amerikanska livsmedels- och läkemedelsverket (FDA) för sin pågående genterapiutveckling för SSADH-brist.

Dessa utmärkelser är ett viktigt steg för att utveckla en potentiellt första sjukdomsförändrande behandling för den extremt sällsynta neurometabola störningen. SSADH-brist är ett ärftligt tillstånd som leder till ackumulering av neurotoxiska metaboliter och allvarliga neurologiska symptom.

Särläkemedelsstatusen ger företaget incitament såsom förlängd marknadsföringsexklusivitet och skattekrediter för utvecklingskostnader. Statusen som sällsynt barnsjukdom kan ge rätt till ytterligare förmåner, såsom en Priority Review Voucher (PRV), som kan påskynda framtida läkemedelsutvecklingsprojekt.

Galibra Neuroscience planerar nu att inleda kliniska prövningar för att utvärdera säkerheten och effekten av terapin hos barn med SSADH-brist.