Genezen och Raiden Science Foundation i partnerskap för UBA5-genterapistudie

Genezen och Raiden Science Foundation (RSF) har inlett ett tillverkningspartnerskap för en klinisk prövning av AAV9-genersättningsterapi för sjukdomen UBA5. RSF är en föräldraledd organisation som fokuserar på sällsynta sjukdomar.

Genezen, en organisation specialiserad på kontraktutveckling och tillverkning (CDMO) för genterapi, kommer att producera AAV9-vektorer för den kommande kliniska prövningen. Detta samarbete syftar till att möjliggöra den kliniska fasen av UBA5-genterapin, som avser att behandla den sällsynta sjukdomen orsakad av mutationer i UBA5-genen.

Mutationer i UBA5-genen kan leda till allvarliga neurologiska symtom hos nyfödda och barn. Denna genterapi syftar till att ersätta den saknade eller defekta UBA5-genen, vilket potentiellt kan förbättra prognosen och livskvaliteten för drabbade patienter avsevärt.

RSF har varit en drivande kraft bakom forskningen och utvecklingen av behandlingar för UBA5-sjukdomen. Samarbetet med Genezen markerar ett viktigt steg mot att ta fram kliniskt testade behandlingsalternativ för patienter.