GSK:s eltrombopag-studie visade bättre effekt än placebo hos barn

GSK plc meddelade den 13 juni 2014 resultaten från sin Phase III PETIT2-studie som utvärderade effekten av eltrombopag jämfört med placebo hos pediatriska patienter med kronisk immunologisk trombocytopeni (cITP). Huvudmålet för studien, att uppnå en statistiskt signifikant förbättring av blodplättsantalet, uppnåddes.

Studien visade att nästan 40 procent av de barn som behandlades med eltrombopag uppnådde ett konsekvent blodplättssvar under minst sex av åtta veckor, jämfört med 3,4 procent i placebogruppen (p<0,001). Resultaten presenterades vid European Hematology Associations årliga kongress i Milano.

Eltrombopag, marknadsfört som Promacta™ i USA och Revolade™ i Europa och andra globala regioner, uppvisade en säkerhetsprofil som överensstämde med den redan kända profilen, utan att nya säkerhetsbekymmer identifierades. De vanligaste biverkningarna i eltrombopag-armen inkluderade nasofaryngit, rinit, hosta och luftvägsinfektion. Allvarliga biverkningar rapporterades hos 8 procent av de eltrombopagbehandlade patienterna jämfört med 14 procent i placebogruppen.

GSK planerar att lämna in ansökningar för en pediatrisk indikation vid cITP senare under 2014. Kronisk immunologisk trombocytopeni är ett tillstånd med låga blodplättsnivåer, som drabbar upp till 5 av 100 000 barn årligen. Upp till 30 procent av fallen blir kroniska och medför risk för allvarlig blödning.