GSK inleder samarbete om genterapi för sällsynta sjukdomar

GSK plc har meddelat ett nytt strategiskt partnerskap med Fondazione Telethon och Fondazione San Raffaele i syfte att forska fram och utveckla nya behandlingar för sällsynta genetiska sjukdomar. Samarbetet fokuserar på ex vivo genterapi, där patientens egna benmärgsceller används.

Alliansen drar nytta av forskning utförd vid San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET), ett samarbete som etablerades 1995. GSK erhåller en exklusiv licens att utveckla och kommersialisera en undersökningsgeenterapi för ADA-svår kombinerad immunbrist (ADA-SCID), en sällsynt och livshotande immunbristsjukdom som drabbar cirka 350 barn globalt.

Utöver detta kommer GSK, tillsammans med Fondazione Telethon och Fondazione San Raffaele, att samutveckla ytterligare sex applikationer av ex vivo stamcellsbehandling. Dessa använder en ny gentransferteknik utvecklad av forskare vid HSR-TIGET och har potential att behandla en rad sällsynta sjukdomar, inklusive metakromatisk leukodystrofi (MLD) och Wiskott-Aldrichs syndrom (WAS).

Fondazione Telethon kommer att erhålla en förskottsbetalning på 10 miljoner euro från GSK och kan även få ytterligare betalningar baserat på framgångsrikt slutförande av utvecklingsmilstolpar. Samarbetet syftar till att föra banbrytande terapier till patienter med allvarliga, enkelgenbaserade sjukdomar.