iRegene Therapeutics godkänd för kliniska prövningar i USA och Kina för retinitbehandling

Bioteknikföretaget iRegene Therapeutics har fått godkännande från USA:s Food and Drug Administration (FDA) och Kinas National Medical Products Administration (NMPA) för att inleda kliniska prövningar med sin regenerativa cellterapi NouvSight001. Behandlingen är avsedd för patienter med retinitis pigmentosa (RP).

NouvSight001 är en allogen, färdigbehandlad fotoreceptorcellterapi utvecklad med iRegenes proprietära AI + Chem-plattform. Denna teknologi möjliggör mer förutsägbar och skalbar cell-differentiering, vilket är avgörande för terapins industriella produktion. Behandlingens syfte är att ersätta skadade näthinneceller.

I USA inleds en fas I/II-studie och i Kina en fas I/III-studie som kommer att utvärdera behandlingens säkerhet, tolerabilitet och preliminära effekt. FDA har även beviljat ett särskilt undantag för terapin. Retinitis pigmentosa är en grupp ärftliga degenerativa näthinnesjukdomar som drabbar uppskattningsvis 1,5 miljoner människor globalt.

Godkännandena representerar ett betydande framsteg för iGenen globala utvecklingsmodell, där samma teknologiplattform möjliggör utveckling och internationell lansering av flera terapier som riktar sig mot olika celltyper och sjukdomar. Företaget fokuserar på att utveckla behandlingar för åldersrelaterade sjukdomar.