Ny behandling godkänd i USA för vuxna med neurofibromatos typ 1
USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet FDA har godkänt Koselugo (selumetiniib) för vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 (NF1). Läkemedlet är avsett för symtomatiska, inoperabla plexiforma neurofibrom (PN).
Alexion, AstraZeneca Rare Diseases läkemedel Koselugo (selumetiniib) har godkänts i USA av landets livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA). Godkännandet gäller behandling av vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 (NF1) som lider av symtomatiska, inoperabla plexiforma neurofibrom (PN).
Godkännandet baseras på positiva resultat från KOMET-studien, en fas III-studie som visade en signifikant minskning av tumörstorlek hos de behandlade patienterna jämfört med placebo.
Neurofibromatos typ 1 (NF1) är ett sällsynt, progressivt genetiskt tillstånd som kan drabba flera organsystem. Plexiforma neurofibrom (PN), som kan framkalla smärta och muskelsvaghet, utvecklas hos upp till 50 procent av patienterna med NF1.
Detta utökade godkännande innebär att Koselugo nu kan användas för att behandla både vuxna och barn med NF1 PN i USA, vilket möjliggör en mer sammanhängande vård för patienterna genom hela deras sjukdomsförlopp.