NORD hyllar innovatörer inom sällsynta sjukdomar

Norwell, Massachusetts – National Organization for Rare Disorders (NORD) har presenterat 2026 års mottagare av Rare Impact Awards. Utmärkelserna lyfter fram betydande framsteg inom innovation, forskning och påverkansarbete för personer som lever med sällsynta sjukdomar.

Sex företag och en ideell organisation har erkänts för sina banbrytande behandlingar som avsevärt förbättrat patientutfall. Dessa mottagare har också främjat nya forskningsmetoder och ökat medvetenheten om utmaningarna som sällsynta sjukdomar innebär.

Bland de prisade finns Mighty Therapeutics för FORZINITY™, den första behandlingen för Barth syndrom. UCBs KYGEVVI har godkänts för behandling av tymidinkinas 2-brist. Fondazione Telethon har fått erkännande för Waskyra™, en genterapi som är den första FDA-godkända genterapin för en primär immunbristsjukdom. Andra mottagare inkluderar Omeros för YARTEMLEA®, Jazz Pharmaceuticals för MODEYSO™ och Verastem Oncology för AVMAPKI FARCYNJA CO-PACK.

Dessutom tilldelades Foundation for Prader-Willi Research (FPWR) Abbey S. Meyers Leadership Award för deras arbete med att främja patientcentrerad forskning och utvecklingen av ett register för Prader-Willis syndrom. Detta register har lett till godkännandet av den första sällsynta sjukdomsbehandlingen som utvecklats via NORDs IAMRARE-plattform av FDA.