Novo Nordisks denesimig visade långsiktig säkerhet och effekt i fas 3-studie för hemophilia A

Novo Nordisk har rapporterat nya resultat från en fas 3-studie med den undersökande substansen denesimig (Mim8) för behandling av hemophilia A. FRONTIER4-tilläggsstudien utvärderade långsiktig säkerhet och effekt av denesimig i olika doseringsscheman: en gång i veckan, en gång varannan vecka och en gång i månaden.

Studien inkluderade 426 deltagare med hemophilia A, med eller utan inhibitorer. Resultaten överensstämde med tidigare data från FRONTIER-programmet. Säkerhetsprofilen var god, med en låg frekvens av milda och övergående reaktioner vid injektionsstället. Inga kliniskt signifikanta neutraliserande antikroppar observerades.

När det gäller effekt, visade de genomsnittliga årliga blödningsfrekvenserna (ABR) konsekventa resultat över alla doseringsscheman och oavsett inhibitorstatus. För vuxna och ungdomar var genomsnittlig ABR 0,75, och för barn var den 0,37. Cirka 71 procent av vuxna och ungdomar samt 89 procent av barnen upplevde inga behandlade blödningar under behandlingen.

Novo Nordisk skickade in en ansökan om marknadsgodkännande för denesimig till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA i september 2025. Vid samma kongress presenterades även data från concizumab explorer10-studien, som visade en 82-procentig minskning av ABR jämfört med tidigare behandling vid behov hos barn med hemophilia A eller B med inhibitorer.

Studieresultaten stöderNovo Nordisks engagemang för att förbättra behandlingsalternativ för personer med hemophilia.