Novo Nordisk presenterar nya data om behandling av blödarsjuka vid ISTH-kongressen

Novo Nordisk har presenterat nya resultat från fas 3 FRONTIER4-förlängningsstudien som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av den undersökande substansen denecimig (Mim8) vid subkutan profylax hos barn, ungdomar och vuxna med hemophilia A. Läkemedlet, som administreras en gång i veckan, varannan vecka eller en gång i månaden, utvärderades oavsett svårighetsgrad av sjukdomen eller förekomst av inhibitorer.

Interimanalysen av säkerheten visade att denecimig var konsekvent med tidigare presenterade data. Biverkningar vid injektionsstället rapporterades med låg frekvens och var alla milda och övergående. Ingen klinisk evidens för neutraliserande antikroppar observerades. När det gäller effekt visade de uppskattade medelvärdena för årliga blödningshändelser (ABR) liknande resultat som i tidigare studier, oavsett doseringsregim eller inhibitorstatus.

Studien inkluderade 426 patienter med hemophilia A från ett års ålder. Cirka 71 procent av vuxna och ungdomar samt 89 procent av barnen upplevde noll behandlade blödningar under behandlingen med denecimig. Patientrapporterade utfallsvärden (PROs) indikerade bibehållen förbättring avseende ledsmärta och minskad behandlingsbörda på lång sikt.

Dessutom presenterades data från concizumab explorer10-studien, som visade att concizumab reducerade den årliga blödningsfrekvensen med 82 procent hos barn under 12 år med hemophilia A eller B och inhibitorer jämfört med behandling vid behov. Novo Nordisk har inlämnat denecimig för granskning till amerikanska FDA och concizumab studeras också för närvarande.