Oncotelic inleder studie med cancerläkemedel för barn

Oncotelic Therapeutics Inc. har meddelat att man inleder en randomiserad, flerscenter, tvådelad fas 1-2 studie av OT-101 hos barnpatienter med diffus pontin gliom (DIPG), en sällsynt och aggressiv form av hjärntumör hos barn.

Studien syftar till att fastställa den maximalt tolererade dosen (MTD) eller rekommenderade fas 2-dosen (RP2D) av OT-101, samt att utvärdera dess effekt hos barn med DIPG. Läkemedlet administreras via intratekal eller intraventrikulär injektion efter avslutad strålbehandling, vilket möjliggör direkt administration till cerebrospinalvätskan och kringgår blod-hjärnbarriären. Detta är av betydelse då kemoterapi hittills inte visat kliniskt meningsfulla fördelar för DIPG-patienter.

OT-101 är ett RNA-baserat terapeutiskt medel som utvecklats för att motverka effekterna av transforming growth factor beta 2 (TGF-β2). Denna faktor har identifierats som en bidragande orsak till tumörers tillväxt och till en immunsuppressiv mikromiljö i tumören. In vitro-studier har visat att OT-101 kan minska TGF-β2-utsöndringen från gliomceller, hämma deras proliferation och migration, samt återställa T-cellernas förmåga att bekämpa tumören.

Prognosen för DIPG är mycket dålig, med en median överlevnad på cirka 10 månader efter standardbehandling. Företaget hoppas att OT-101 kan erbjuda ett nytt behandlingsalternativ för dessa patienter. Oncotelic har tidigare presenterat lovande data om OT-101:s effekt som monoterapi hos vuxna patienter med återkommande eller refraktärt höggradigt gliom.